Droga para Artrite poderia ser usada para tratar doentes com cancro de sangue

Encontro:

05 de julho de 2015

Fonte:

Sheffield, University of

Resumo:

Os cientistas descobriram que uma droga comum dado a quem sofre de artrite também pode ajudar a tratar pacientes com cancros do sangue, e é um milésimo do custo de uma outra droga que funciona da mesma maneira. A descoberta pode abrir custo opções de tratamento eficaz para pacientes com câncer em todo o mundo.

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HISTÓRIA CHEIA

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Cientistas da Universidade de Sheffield descobriram que uma droga comum dado a quem sofre de artrite também pode ajudar a tratar pacientes com cancros do sangue.

Neoplasias mieloproliferativas (NMP) são diagnosticados em cerca de 3.300 pacientes do Reino Unido a cada ano e provocar um excesso de produção de células do sangue, criando um impacto significativo na qualidade de vida, com sintomas como suores nocturnos, prurido e cansaço.

MPNs são diagnosticados mais frequentemente em pessoas em seus 50 e 60 anos e, atualmente, o tratamento é limitado a aspirina, a remoção do excesso de sangue e quimioterapia leve. Recentemente, a droga Ruxolitinib foi desenvolvido e foi mostrado para prestar socorro, mas a um custo de mais de £ 40.000 por ano por paciente, que não foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde e Assistência Excellence (NICE).

Dr Martin Zeidler do Departamento de Ciências Biomédicas da Universidade, trabalhando em conjunto com os colegas do Departamento de Hematologia do Royal Hospital Hallamshire, e financiado pelo Cancer Research UK descobriu que Metotrexato (MTX) pode trabalhar da mesma forma.

Ele disse: "Dado que os custos de curso de MTX de baixa dosagem cerca de £ 30 de um ano, o potencial de redirecionar MTX poderia fornecer milhares de pacientes com uma opção de tratamento muito necessário e também gerar economias substanciais para os sistemas de cuidados de saúde.

"Porque MTX é uma Organização Mundial de Saúde Medicamentos Essenciais ', isso também significa que esta droga bem compreendida poderia ser usado em todo o mundo em desenvolvimento."

Neste estudo os cientistas utilizadas células de mosca da fruta Drosophila para pesquisar moléculas pequenas que inibem a via de sinalização central para o desenvolvimento de NMP em seres humanos. Mais testes confirmaram isso em células humanas, mesmo aqueles que transporta o gene mutante responsável pela MPNs em pacientes.

MTX é comumente utilizado em doses baixas para tratar doenças inflamatórias incluindo artrite reumatóide, doença de Crohn e psoríase e tem poucos efeitos colaterais. Também é utilizado em alguns tipos de cancro em doses muito mais elevadas que os efeitos secundários são substanciais e semelhante a outros agentes de quimioterapia.

Trabalhando em conjunto com os colegas clínicos no Royal Hallamshire Hospital, Dr. Zeidler agora está olhando para realizar ensaios clínicos para examinar a possibilidade de reaproveitamento MTX baixa dose para o tratamento de MPNs.

"Nós temos o potencial para revolucionar o tratamento desse grupo de doenças crônicas - uma descoberta que pode vir a representar uma nova opção de tratamento capaz de trazer alívio para os doentes e os financiadores de saúde", acrescentou.

Nell Barrie, gerente sênior de informação científica do Cancer Research UK, disse: "Encontrar novos usos para drogas existentes é uma ótima maneira de acelerar melhorias no tratamento, uma vez que estes medicamentos vão já passou por testes de segurança Metotrexato já é utilizada como uma quimioterapia. droga para vários tipos de câncer, e esta pesquisa inicial mostra que em doses muito mais baixas do que poderia ter o potencial para ajudar a tratar certas doenças do sangue. "

 

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Fonte da história:

O post acima é reproduzido a partir de materiais fornecidos por Sheffield, Universidade de . Nota: Os materiais pode ser editado por conteúdo e comprimento.

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Jornal de referência :

1. . Sally Thomas, Katherine H. Fisher, John A. Snowden, Sarah J. Danson, Stephen Brown, Martin P. Zeidler metotrexato é um JAK / STAT Pathway Inhibitor . PLOS ONE , 2015; 10 (7): e0130078 DOI: 10.1371 / journal.pone.0130078

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Cite esta página :

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Sheffield, Universidade de. "Arthritis droga poderia ser usada para tratar pacientes com câncer de sangue." ScienceDaily. ScienceDaily, 5 de julho de 2015. <www.sciencedaily.com/releases/2015/07/150705194753.htm>.

 

Plaquenil Benefícios Feto no Lupus Gravidez Prematuridade e restrição de crescimento intrauterino diminuiu com hydroxychloroquine

Plaquenil Benefícios Feto no Lupus Gravidez

Prematuridade e restrição de crescimento intrauterino diminuiu com hydroxychloroquine

• SALVARSALVOS

• 

• por Nancy Walsh 
  Senior Staff Writer, MedPage Today

Pontos De Ação

 

O uso de hidroxicloroquina (Plaquenil) durante a gravidez entre as mulheres com lúpus eritematoso sistêmico (LES) foi associado a resultados fetais melhoradas, um estudo francês único centro encontrado.

Entre as mulheres que tomam hydroxychloroquine durante a gravidez, parto prematuro (antes de 37 semanas) ocorreu em 15,8% em comparação com 44,2% para as mulheres não sobre o agente antimalárico ( P = 0,006), de acordo com ME Leroux, MD, do Hospital Universitário de La Reunion em St. Pierre, e os colegas.

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E a taxa de restrição de crescimento intrauterino foi significativamente menor no grupo tratado com hydroxychloroquine (10,5% versus 28,6%, P = 0,03), relataram os pesquisadores on-line no lúpus .

Apesar das melhorias recentes nos cuidados e abordagens multidisciplinares sendo usados, a gravidez continua a ser arriscado para as mulheres com LES, com morbidade e mortalidade continuar a ser aumentada.

Hidroxicloroquina tem sido mostrado para melhorar a atividade da doença materna, reduzindo a frequência de erupções e eventos trombóticos, e continuando a droga durante a gravidez tem sido recomendado. No entanto, a incerteza permanece como aos efeitos sobre eventos fetais incluindo nascimento prematuro e restrição de crescimento intra-uterino.

Assim, Leroux e colegas realizaram um estudo retrospectivo de 118 mulheres com LES que entregue após 22 semanas no Hospital Universitário de Bordeaux de 2001 a 2011.

Um total de 41 das mulheres tinham recebido hydroxychloroquine durante toda a gravidez, enquanto que 77 não foram expostos à droga.

A média de idade das mulheres foi 30, e não foram observadas diferenças entre os grupos hydroxychloroquine-positivos e negativos no uso do tabaco, índice de massa corporal, ou fatores socioeconômicos.

No entanto, o grupo hidroxicloroquina-positiva mais comumente tinha articulação (75,6% versus 40,3%, P <0,001), hematológica (43,9% versus 18,2%, P = 0,003), e renal (19,5% versus 6,5%, P = 0,03) manifestações , sugerindo que eles tinham doença mais grave.

Todas as mulheres no grupo de hidroxicloroquina receberam a droga em doses de 400 mg / dia. Eles também estavam em uma dose média diária de prednisona de 11,9 mg, em comparação com 15,8 mg de prednisona no grupo hydroxychloroquine-negativo.

Nascidos vivos bem sucedidos ocorreu em 92,7% e 96,1% dos grupos hidroxicloroquina-positivos e negativos, respectivamente. Uma gravidez em uma mulher não no hydroxychloroquine foi encerrado devido a malformações congênitas.

Não se observaram malformações no grupo hidroxicloroquina, cloroquina e, embora tenha sido associado com os efeitos teratogénicos em estudos com animais, quando administrados em doses elevadas, não há casos foram relatados em humanos expostos a hidroxicloroquina.

 

Nenhuma das mulheres no hydroxychloroquine entregue antes de 32 semanas, enquanto dois não receberam a droga fez isso durante as crises da doença.

Houve também uma menor taxa de parto prematuro induzida com o uso hydroxychloroquine (9,8% versus 27,3%, P = 0,006), refletindo "melhoria da saúde materna e fetal", observaram os autores.

Não houve casos de hipertensão induzida pela gravidez foram observadas no grupo de hidroxicloroquina-positivo, enquanto nove casos ocorreu no grupo negativo ( P = 0,02).

Na análise multivariada, o nascimento prematuro foi associada a esses fatores:

• Sem exposição hydroxychloroquine, RR 6 (IC 95% 1,6-22)
• Manifestações vasculares, 7 RR (IC 95% 1,8-30,16)
• A pré-eclâmpsia, RR 25 (IC 95% 3,1-201)
• A ruptura prematura de membranas, RR 56 (IC 95% 5,4-584)

E restrição de crescimento intrauterino foi associado a estes fatores:

• O uso do tabaco, RR de 3,8 (IC 95% 1,2-11,6)
• Gravidez não planejada, RR 6 (IC 95% 2,5-18,9)
• Hipertensão induzida pela gravidez, RR 8,25 (IC 95% 1,6-40,3)

A análise multivariada "parece sugerir que hidroxicloroquina iria diminuir a taxa de parto prematuro, independentemente da sua acção sobre si LES. Esta observação pode ser devida ao facto de hidroxicloroquina actua não só sobre o sistema imunológico, mas também os impactos de coagulação e de metabolismo vias ", os pesquisadores explicaram.

"Assumimos que o efeito antitrombótico de hydroxychloroquine pode desempenhar um papel importante na redução de baixo peso ao nascer através da melhoria da vascularização placentária. Essa hipótese requer confirmação em um estudo prospectivo, onde ele poderia ser interessante comparar histologia da placenta de não-expostos SLE expostos-hydroxychloroquine e pacientes ", eles escreveram.

O estudo suporta a utilização de hydroxychloroquine durante a gravidez entre as mulheres com LES não só para limitar o risco de agravamento da doença, mas também para diminuir o risco de parto prematuro e restrição de crescimento intra-uterino, eles concluíram.

 

Os autores não relataram nenhum conflito de interesse.

• Avaliado por F. Perry Wilson, MD, MSCEProfessor Auxiliar, Secção de Nefrologia, Yale School of Medicine

• Fonte Primária

  Lúpus

  Fonte de Referência: Leroux M, et al "Impacto da hydroxychloroquine em parto prematuro e restrição de crescimento intra-uterino em mulheres grávidas com lúpus eritematoso sistêmico: um estudo de coorte descritivo" Lupus 2015; DOI: 10,1177 / 0961203315591027.

Gene Therapy para a fibrose cística mostra alguma promessa no Estudo

A função pulmonar benefício foi ligeira, mas mesmo mantendo estável pulmões seria melhora, dizem especialistas

     

 

Por Mary Elizabeth Dallas

Quinta-feira, julho 2, 2015

Quinta-feira, julho 2, 2015 (HealthDay News) - A terapia genética para a fibrose cística tem pela primeira vez mostrado ligeiro mas significativo benefício na função pulmonar, uma nova pesquisa britânica revela.

Num estudo randomizado, pacientes inalado moléculas de ADN que visam substituir o gene defeituoso responsável pela fibrose cística com uma cópia saudável, funcional do gene nos pulmões.

"Os pacientes que receberam a terapia genética mostrou uma significativa, ainda que modesto, o benefício nos testes de função pulmonar em comparação com o grupo placebo, e não houve problemas de segurança", o autor do estudo sênior Eric Alton do Instituto Nacional de Coração e Pulmão do Imperial College London , disse em uma nota de imprensa da The Lancet Medicina Respiratória , que publicou o estudo.

Mesmo que o efeito era "inconsistente, com alguns pacientes responder melhor do que outros, os resultados são encorajadores", disse Alton.

A fibrose cística é uma doença respiratória hereditária rara que é causada por mutações no gene regulador da condutância cística transmembranar da fibrose, (CFTR). A condição afeta mais de 90.000 pessoas em todo o mundo.

Os cientistas que trabalham para desenvolver tratamentos para a fibrose cística têm identificado algumas mutações 2000 para o gene de CFTR, que pode fazer com que o revestimento dos pulmões para escorrer muco muito grossas. Isso resulta em infecções pulmonares graves e recorrentes que danificam os pulmões e causar a grande maioria das mortes entre pessoas com a doença, os pesquisadores explicaram.

Uma variedade de métodos foram desenvolvidos para entregar um gene CFTR normal para os pulmões, mas nenhuma terapia até à data tem sido capazes de mostrar melhorias a longo prazo.

O estudo de dois anos envolveu 136 pacientes com fibrose cística britânicos com idades entre 12 anos ou mais. Ao longo de um ano, estes pacientes foram distribuídos aleatoriamente para receber ou a terapia de gene ou uma "manequim" placebo salino a intervalos mensais.

A equipe de Alton avaliada sua função pulmonar através da medição do volume de ar expirado forçado em um segundo, conhecido pela abreviatura FEV1.

Após um ano de tratamento, a medida da função pulmonar, ou FEV1, dos pacientes que receberam a terapia genética foi de 3,7 por cento maior do que aqueles que receberam o placebo, o estudo concluiu. A equipa salientou que a resposta parecia ser devido a uma estabilização da função pulmonar - melhoria não real.

No entanto, "a estabilização da doença pulmonar em si é um objetivo que vale a pena", sênior do estudo co-autor Stephen Hyde, do Grupo de Pesquisa de Medicina Gene na Universidade de Oxford, disse em comunicado à imprensa.

"Estamos buscando ativamente novos estudos de terapia genética não viral olhando para diferentes doses e combinações com outros tratamentos, e vectores mais eficientes", acrescentou.

O estudo também mostrou que alguns pacientes respondem melhor à terapia do que outros.Aqueles com a função pulmonar pior quando o estudo começou vi duas vezes o benefício, os pesquisadores notaram.

A terapia génica foi geralmente bem tolerada em doentes em tratamento, com reacções negativas sendo semelhante à observada em pessoas que tomaram placebo.

Um especialista nos Estados Unidos foi encorajado pelos resultados.

"A fim de obter o gene" normal "para o pulmão, tem que ser conectado a algo chamado um vetor", explicou o Dr. Joan Decelie-Germana, da divisão de medicina pulmonar e fibrose cística Centro no Centro Médico de Cohn Crianças em Great Neck, NY

"Neste estudo, o vector é um vector de combinação não virai que tem sido mostrado para ser seguro em estudos anteriores," disse.

Os novos resultados são encorajadores, mas a terapia deve ser julgado "em um estudo mais amplo, incluindo mais pacientes, para ver se estes resultados são reprodutíveis em muitos outros pacientes", Decelie-Germana ressaltou. "Será também importante para estudar esta terapia de genes em outros países, desde que os pacientes diferentes são conhecidos por terem diferentes mutações do gene."

FONTES: Joan K. Decelie-Germana, MD, Departamento de Pediatria, Divisão de Pneumologia e Cystic Fibrosis Center, Centro Médico de Cohen Crianças, Great Neck, NY; O Respiratory Medicine Lancet , lançamentos de notícias, 02 de julho de 2015

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Orkambi Aprovado para a fibrose cística

Quando a doença causada pelo gene mutado de cada progenitor

     

 

Por Scott Roberts

Quinta-feira, julho 2, 2015

Quinta-feira, julho 2, 2015 (HealthDay News) - Orkambi (lumacaftor e ivacaftor) foi aprovado por os EUA Food and Drug Administration para tratar a fibrose cística em pacientes que herdaram duas cópias de uma mutação genética específica de seus pais.

A mutação F508del causa a produção de uma proteína anormal que interrompe o transporte de água e cloreto através do corpo, a FDA disse quinta-feira em um comunicado à imprensa. Ter duas cópias desta mutação genética é a principal causa da fibrose cística, representando cerca de metade de todos os casos.

"O FDA incentiva os fabricantes a desenvolver novos e inovadores tratamentos para doenças raras graves, como fibrose cística," Dr. John Jenkins, diretor do Escritório de novos fármacos, Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas, disse em comunicado à imprensa. "A aprovação de hoje amplia significativamente a disponibilidade de tratamentos direcionados para os defeitos específicos que causam fibrose cística."

CF é uma doença genética, muitas vezes fatal que provoca o desenvolvimento de muco espesso que reúne nos pulmões e do trato digestivo. Isso pode levar a problemas respiratórios e digestivos graves, disse a agência. Alguns 30.000 pessoas nos Estados Unidos foram diagnosticados com a doença.

Orkambi foi avaliada em estudos clínicos envolvendo mais de 1.100 pessoas com idades entre 12 e mais velhos com duas cópias da mutação F508del. Melhorou a função pulmonar foi observada no grupo de tratamento, em comparação com aqueles que receberam um placebo.

A segurança da droga e eficácia entre os pacientes com fibrose cística que não têm a mutação genética não foi avaliada, disse a FDA.

Efeitos colaterais mais comuns do Orkambi incluem falta de ar, infecção do trato respiratório superior, náuseas, diarréia e erupções da pele. Foram notificados um aumento dos problemas menstruais, como sangramento entre os usuários do sexo feminino em idade fértil.

Orkambi é produzido pela Vertex Pharmaceuticals, com sede em Boston.

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