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das organizações de pesquisa
Edição gene utilizado para corrigir a mutação na fibrose cística
- Data:
- 27 de abril de 2015
- Fonte:
- Universidade de Yale
- Resumo:
- Os investigadores têm corrigido com êxito a mutação mais comum no gene que provoca fibrose cística.A fibrose cística é, uma doença hereditária potencialmente fatal que prejudica os pulmões eo sistema digestivo. É mais vulgarmente causada por uma mutação no gene da fibrose cística. A doença não tem cura, eo tratamento consiste tipicamente de gestão sintoma.
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HISTÓRIA CHEIA
Yale investigadores corrigido com êxito a mutação mais comum no gene que provoca fibrose cística, uma doença genética letal.
O estudo foi publicado em 27 de abril na Nature Communications .
A fibrose cística é, uma doença hereditária potencialmente fatal que prejudica os pulmões eo sistema digestivo. É mais vulgarmente causada por uma mutação no gene da fibrose cística conhecido como F508del. A doença não tem cura, eo tratamento consiste tipicamente de gestão sintoma. As tentativas anteriores de tratar a doença através da terapia genética têm sido infrutíferos.
Para corrigir a mutação, uma equipe multidisciplinar de pesquisadores de Yale desenvolveram uma nova abordagem. Liderados pelo Dr. Peter Glazer, cadeira de radiologia terapêutica, Dr. Mark Saltzman, cadeira de engenharia biomédica, e Dr. Marie Egan, professor de pediatria e de fisiologia celular e molecular, a equipe colaborativo usado moléculas sintéticas semelhante ao DNA - chamado ácidos nucleicos peptídicos ou PNAs - bem como de DNA dadora, para editar o defeito genético.
"O que a ANP faz é braçadeira ao DNA perto da mutação, provocando a reparação do ADN e vias de recombinação em células", explicou Egan.
Os pesquisadores também desenvolvido um método de administração de PNA / DNA através de nanopartículas microscópicas. Estas partículas minúsculas, que são bilionésimos de um metro de diâmetro, são projetados especificamente para penetrar nas células-alvo.
Em ambas as células das vias respiratórias humanas e células nasais do rato, os pesquisadores observaram correções nos genes-alvo. "A percentagem de células em seres humanos e em ratos que eram capazes de editar foi maior do que foi anteriormente reportado em tecnologia gene edição," disse Egan. Eles também observaram que a terapia teve mínima fora do alvo, ou não intencional, os efeitos sobre as células tratadas.
Embora os resultados do estudo são significativos, muito mais pesquisas são necessárias para aperfeiçoar a estratégia de engenharia genética, disse Egan. "Este é o primeiro passo num processo longo. A tecnologia pode ser utilizada como um modo de corrigir o defeito genético de base na fibrose cística."
Fonte da história:
A história acima é baseado em materiais fornecidos pela Universidade de Yale . O artigo original foi escrito por Ziba Kashef. Nota: Os materiais pode ser editado por conteúdo e comprimento.
Jornal de referência :
- Nicole Ali McNeer, Kavitha Anandalingam, Rachel J. Campos, Christina Caputo, Sascha Kopic, Anisha Gupta, Elias Quijano, Lee Polikoff, Yong Kong, Raman Bahal, John P. Geibel, Peter M. Glazer, W. Mark Saltzman, Marie E . Egan. As nanopartículas peptídicas que entregar formação de triplex moléculas de ácidos nucleicos correta F508del CFTR no epitélio das vias aéreas . Nature Communications , 2015; 6: 6952 DOI:10.1038 / ncomms7952
Cite esta página :
Universidade de Yale. "Edição gene utilizado para corrigir a mutação na fibrose cística." ScienceDaily. ScienceDaily, 27 de abril de 2015. <www.sciencedaily.com/releases/2015/04/150427101709.htm>.
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