Insights sobre nova terapia para forma rara de fibrose cística
ScienceDaily (29 de outubro de 2012) - Cientistas do Hospital for Sick Children, em Toronto estabeleceram que um medicamento recentemente aprovado pela Food and Drug Administration EUA para tratar uma forma rara de fibrose cística trabalha em uma maneira não convencional. Os seus resultados revelam novas possibilidades para o tratamento de várias formas de fibrose cística.
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A fibrose cística é uma doença hereditária que afeta cerca de 70.000 pessoas em todo o mundo.Pacientes com fibrose cística têm um gene defeituoso que desabilita ou destrói o seu produto de proteína, que normalmente regula o transporte de íons através das fronteiras da célula. Quando que o transporte é interrompido, a viscosidade do muco dos órgãos de revestimento torna-se muito espessa determinados. Uma característica da doença é o acúmulo de muco espesso nas passagens aéreas, o que provoca dificuldade de respiração e infecções recorrentes.
Embora a FDA aprovou a droga VX-770 (também conhecido pelo nome comercial e Kalydeco Ivacaftor) para facilitar a respiração em indivíduos com fibrose cística causada por uma mutação em particular na proteína CFTR (a sigla é curto para cística regulador da condutância transmembranar da fibrose), exatamente como VX-770 trabalhava naqueles pacientes era desconhecida.
Os cientistas têm compreendido por algum tempo que a regulação CFTR normal requer a modificação da proteína e a ligação de uma pequena molécula, fornecendo energia - trifosfato de adenosina, ou ATP. Mas, em sua recente Journal of Biological Chemistry "Livro da Semana", Christine Bear e colegas relatam que a droga abre canais CFTR normais e mutante, sem ATP. Os resultados indicam que o composto se liga a um local diferente no CTFR de ATP. Significativamente, esta descoberta pode ser útil no desenvolvimento de terapias para a fibrose cística causada por mutações do gene CFTR que vários, como a mutação G551D que foi estudado, prejudicar ATP mediada por regulação do canal.
Grupo urso determinou como VX-770 funciona após o desenvolvimento de um novo sistema experimental que pode ter potencial para a descoberta de drogas que alvejam os defeitos básicos causadas por mutações do gene CFTR, Bear diz. O sistema é útil para a identificação de compostos que interagem com as mutações raras, tais como G551D, bem como a maior CFTR mutante F508del, disse.
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Fonte da história:
A história acima é reproduzida a partir de materiaisfornecidos pela Sociedade Americana de Bioquímica e Biologia Molecular , através de EurekAlert!, um serviço da AAAS. O artigo original foi escrito por Danielle Gutierrez.Nota: Os materiais podem ser editadas para o conteúdo e extensão. Para mais informações, entre em contato com a fonte citada acima.
Journal Referência :
- PDW Eckford, C. Li, M. Ramjeesingh, CE Bear. fibrose cística reguladora da condutância transmembrana (CFTR) Potenciador VX-770 (Ivacaftor) Abre a Porta Canal defeito da CFTR mutante de Forma fosforilação dependente de ATP, mas independente . Journal of Biological Chemistry , 2012; 287 (44): 36.639 DOI:10.1074/jbc.M112.393637
Nota: Se nenhum autor é dado, a fonte é citada em seu lugar.
Disclaimer : Este artigo não pretende fornecer aconselhamento médico, diagnóstico ou tratamento. Opiniões aqui expressas não refletem necessariamente os da ScienceDaily ou sua equipe.
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