Um caminho 'não convencionais' para corrigir fibrose cística
- 05 de setembro de 2011
- Cell Press
- Os investigadores identificaram um caminho não convencional que pode corrigir o defeito subjacente de fibrose cística, de acordo com um novo estudo. Este novo tratamento se estende significativamente a vida de ratinhos portadores da mutação associada à doença.
HISTÓRIA CHEIA
Pesquisadores identificaram um caminho não convencional que pode corrigir o defeito subjacente fibrose cística, de acordo com um relatório na segunda edição da revista setembro celular, uma publicação Cell Press. Este novo tratamento se estende significativamente a vida de ratinhos portadores da mutação associada à doença.
A fibrose cística é causada por uma mutação de um gene responsável pelo transporte de iões através das membranas celulares. Este gene codifica uma proteína de canal, chamado o regulador da condutância transmembranar da fibrose cística ou CFTR, que é normalmente encontrado nas superfícies das células que revestem as vias respiratórias e intestino. Em pacientes com a doença, os canais não torná-lo a partir de células dentro das suas superfícies ao longo do caminho padrão. Como um resultado íons e fluidos não conseguem se mover dentro e para fora das células como deveriam, causando acúmulo de muco e infecções pulmonares crônicas.
O novo estudo identifica uma maneira inesperada para enviar as proteínas mutantes para a superfície, onde podem restaurar o transporte de iões. A proteína normalmente localizada para membranas no interior das células, chamado GRASP65, é co-optado para escoltar canais CFTR mutante para a superfície da célula, seguindo um "desvio" rota.
"Muitos têm procurado os chamados corretores CFTR que podem ajudar a expressão de superfície de CFTR mutante através do tráfico convencional", disse Min Goo Lee, autor sênior do estudo. Algumas moléculas mostraram-se promissores no laboratório, mas nenhum deles conduziu ao desenvolvimento de terapias disponíveis comercialmente até agora.
"Neste estudo, descobrimos que o tráfico de superfície CFTR pode ser resgatado por uma rota alternativa que os ex-investigadores não esperava."
Os ratinhos portadores da mutação ligados a fibrose cística vivem tipicamente de menos do que 3 meses. Em aqueles que produzem níveis mais elevados de GRASP65, apenas 1 em cada 20 dos ratos CFTR mutante morreu nos primeiros 3 meses. Importantemente, o transporte de iões por CFTR na mucosa intestinal dos animais também foi restaurada para mais de 60 por cento do nível observado em ratinhos normais, saudáveis.
As descobertas podem ter implicações em última análise, tratamento reais para aqueles com fibrose cística ou outras doenças genéticas decorrentes de problemas com o transporte de proteínas que são dobradas de forma incorreta.
"Nós fizemos um pequeno passo na compreensão da biologia celular", diz Lee. "Esperamos que esta poderia vir a ser um grande salto no futuro, medicina clínica, especialmente para o tratamento de doenças genéticas humanas."
Em os EUA, fibrose cística, é a doença hereditária mortal mais comum, de acordo com o PubMed Saúde. Um em cada 29 americanos caucasianos são portadores da mutação fibrose cística, e aqueles com duas cópias do gene mutante irá desenvolver a doença.
Fonte da história:
Jornal de referência:
- Heon Yung Gee, Shin Hye Noh, Bor Luen Tang, Kyung Hwan Kim, Min Goo Lee. Salvamento do Tráfico F508-CFTR através de uma Unconventional Secreção Pathway GRASP-Dependente. Celular, 2011; 146 (5): 746-760 DOI: 10.1016 / j.cell.2011.07.021
Cite esta página:
Pressione celular. "Um caminho 'não convencionais' para corrigir a fibrose cística." ScienceDaily. ScienceDaily, 5 de Setembro de 2011. <www.sciencedaily.com/releases/2011/09/110901134638.htm>.
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