TUDO O QUE VOCÊ DEVE SABER SOBRE O LÚPUS ERITEMATOSO SISTÊMICO NA INFÂNCIA E SOBRE O TRANSPLANTE DE CÉLULAS TRONCO NAS DOENÇAS IMUNOLOGICAS

TUDO O QUE VOCÊ DEVE SABER SOBRE O LÚPUS ERITEMATOSO SISTÊMICO NA INFÂNCIA E SOBRE O TRANSPLANTE DE CÉLULAS TRONCO  NAS DOENÇAS IMUNOLOGICAS

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Índice analítico

• Esta informação é direito para mim?
• Compreender condição do seu filho: formas muito graves de doenças auto-imunes
• Compreender condição do seu filho: Cancer
• Compreender Transplantes de células estaminais hematopoiéticas
• Quais são os custos de um transplante?
• Conversando com o médico do seu filho
• Fontes

Esta informação é direito para mim?

Esta informação é para você se:

• O médico do seu filho disse que o seu filho tem uma das seguintes doenças.
  • Uma forma muito grave de uma das seguintes doenças auto-imunes em que nenhum outro tratamento trabalhadas .
    • O lúpus eritematoso sistêmico
    • A esclerose sistêmica
    • Esclerose múltipla maligno
    • A artrite idiopática juvenil
    • Doença de Crohn
  • Um dos seguintes tipos de cancro:
    • Astrocitoma de um estágio intermediário que continuou a crescer após o tratamento ou voltou
    • Rabdomiossarcoma que se espalhou para outras partes do corpo
    • Retinoblastoma que se espalhou para o cérebro ea medula espinhal
    • Família do sarcoma de Ewing tumores
    • O tumor de Wilms, que voltou após o tratamento
    • Ependymoma
• O médico do seu filho falou com você sobre um hematopoiéticas(pronuncia-se ele-MAH-tuh-poy-ET-ic) transplante de células-tronco (TCTH) que usa células-tronco próprias do seu filho. Também pode ser chamado de um transplante de células-tronco do sangue ou um transplante de medula óssea.
• Seu filho está sob a idade de 21 anos. As informações deste resumo é de pesquisa em crianças menores de 21 anos.

Nota: A medula óssea ou transplante de células estaminais do sangue pode ter efeitos secundários graves. Na pesquisa para este resumo, um transplante de células-tronco foi feito apenas em pacientes com uma forma muito severa da doença, quando nenhum outro tratamento funcionou. Este resumo discute apenas transplantes de células-tronco que usam células-tronco do próprio filho, não células-tronco de um doador.

Nota: O transplante pode não ser útil para todas as crianças com uma dessas doenças. Veja formas muito graves de doenças auto-imunes  ou tipos de câncer abaixo para ver o que os pesquisadores descobriram sobre o tratamento de cada doença com um transplante que utiliza células-tronco do próprio filho.

O que vai cobrir este resumo?

Este resumo irá abranger:

• As informações sobre cada doença auto-imune e tipo de câncer
• Possíveis benefícios de um transplante
• O que os pesquisadores descobriram sobre as crianças com uma forma muito grave de uma dessas doenças que receberam um transplante que usou suas próprias células-tronco
• O que um transplante é e como ele é feito
• Possíveis riscos de um transplante

Este resumo pode ajudá-lo a falar com o médico do seu filho sobre se um transplante pode ajudar seu filho.

Onde é que a informação vem?

Os pesquisadores revisaram estudos sobre HSCTs em crianças com diferentes doenças. Estes estudos foram publicados entre janeiro de 1995 e agosto de 2011. Os pesquisadores foram financiados pela Agência de Investigação de Saúde e Qualidade (AHRQ), uma agência de pesquisa do Governo Federal.

Os pesquisadores escreveram um relatório sobre o que encontraram, e este resumo é baseado no relatório. O relatório foi revisto pelos médicos, pesquisadores, outros especialistas e do público. Você pode acessar o relatório, no lado direito desta página Web .

Compreender condição do seu filho: formas muito graves de doenças auto-imunes

Quais são as doenças auto-imunes e como pode ajudar a um transplante?

Doenças autoimunes são doenças em que o sistema imunitário (o sistema que protege o corpo contra os germes) não funcione como deveria. Em pessoas com uma doença auto-imune, o sistema imunológico ataca células e tecidos saudáveis ​​por engano. Isto pode danificar os órgãos, ou outras partes do corpo.

Para uma criança com uma forma muito grave de uma doença auto-imune, a propósito de um transplante é redefinir o sistema imunológico da criança. A esperança é que após o HSCT, o sistema imunológico não será mais atacam as células saudáveis ​​e tecidos no corpo da criança.

O primeiro passo para um transplante é coletar as células-tronco do sangue do filho ou da medula óssea. Em seguida, as células brancas do sangue (uma parte importante do sistema imunitário) são destruídos utilizando quimioterapia e, por vezes, a radiação. Depois disso, as células-tronco da criança são colocados de volta no corpo da criança. As células brancas de sangue que se desenvolvem a partir das células estaminais transplantadas acumulação para re-formar o sistema imunológico da criança.

Seguem abaixo breves descrições das doenças auto-imunes abordados neste resumo.

Nota: Este resumo só discute HSCTs para crianças com formas muito graves destas doenças auto-imunes, depois nenhum outro tratamento funcionou. Este resumo também discute apenas HSCTs que usam células-tronco da própria criança, e não células-tronco de um doador.

Lúpus Eritematoso Sistêmico

O lúpus eritematoso sistêmico (pronuncia-se sis-TEM-ick LOO-pus AIR-uh-TE-mah-TOE-sis) é uma doença que causa danos à pele, vasos sanguíneos, articulações e órgãos importantes como o coração, pulmões, rins e cérebro.

Os sintomas podem incluir:

• A erupção cutânea vermelho
• Dor nas articulações ou inchados
• Febre
• Cansaço extremo
• A dor muscular
• Dor abdominal
• Falta de ar
• Convulsões
• Dor no peito
• Sangue na urina
• Insuficiência renal
• Golpe

Esclerose Sistêmica

A esclerose sistêmica (pronuncia-se sis-TEM-ick skluh-ROE-sis) é uma doença que faz com que os tecidos no corpo para se tornar difícil ou grossa. A esclerose sistémica pode danificar a pele, os tecidos sob a pele, vasos sanguíneos, e órgãos importantes, tais como o coração, os pulmões e os rins. Esta doença é mais comum em meninas do que em meninos.

Os sintomas podem incluir:

• Apertados, manchas pruriginosas da pele
• Dor nas articulações ou inchados
• Dedos inchados e as mãos
• Azia
• Cansaço
• Brancura dos dedos, pés e mãos quando você sente frio ou ansioso (chamado fenômeno de Raynaud)

Esclerose Múltipla maligno

Esclerose múltipla maligno (pronuncia-muh-LIG-nante MUL-tuh-pull skluh-ROE-sis) é uma forma rara grave de esclerose múltipla que piora rapidamente. A esclerose múltipla é uma doença que afeta o cérebro e cordão espinhal. Esta doença é mais comum em meninas do que em meninos.

Os sintomas podem incluir:

• Problemas com a visão
• Músculos fracos
• Tontura
• Problemas com equilíbrio e tarefas que exigem coordenação
• Sentimentos de dormência ou formigamento
• Problemas com a memória eo pensamento
• Cansaço

Artrite Idiopática Juvenil

Idiopática juvenil (pronuncia-id-ee-uh-PATH-ik) artrite é uma doença que causa inchaço, dor e rigidez nas articulações das crianças. Esta doença pode ser leve ou grave e pode danificar as articulações. Ele também pode afetar o coração e os pulmões de uma criança e pode causar problemas de crescimento.

Os sintomas podem incluir:

• Mancando
• Articulações inchadas e dolorosas, ou rígida
• As erupções cutâneas
• Febre
• Glândulas inchadas

Doença de Crohn

Doença de Crohn (pronunciado KRONES) causa inflamação nos intestinos. Ele também pode provocar a inflamação da boca e do recto.

Os sintomas podem incluir:

• Cólicas ou dores na barriga
• Dor banquinho ao passar (resíduos)
• Diarréia
• Sangramento do reto
• A perda de peso
• Febre

O que os pesquisadores descobriram sobre o tratamento de crianças que têm formas muito graves de doenças auto-imunes com um transplante?

Tratar as crianças que têm formas muito graves de doenças auto-imunes com um transplante

Desordem auto-imune	Número de pacientes estudados na pesquisa	Pesquisadores descobriram o seguinte sobre um transplante com células-tronco da própria criança para tratar uma forma muito severa da doença depois de nenhum outro tratamento funcionou:
O lúpus eritematoso sistêmico	17 pacientes	Sintomas melhorou o suficiente para que a criança não tomar medicamentos para a sua doença durante vários meses a vários anos, dependendo da desordem. Não há pesquisa suficiente para saber o quão bem um transplante funciona a longo prazo para tratar crianças com uma doença auto-imune grave. Existem também vários efeitos secundários a longo prazo ( Estes efeitos secundários estão discutidos abaixo ).
A esclerose sistêmica	43 pacientes
Esclerose múltipla maligno	5 pacientes
A artrite idiopática juvenil	5 pacientes
Doença de Crohn	7 pacientes

Nota: É importante notar que esses resultados da pesquisa são baseados em apenas um número muito pequeno de estudos em crianças com formas muito graves destas doenças auto-imunes, depois nenhum outro tratamento funcionou. Converse com o pediatra do seu filho sobre se estes resultados da investigação aplicar ao seu filho e se um transplante pode ajudar seu filho.

Compreender condição do seu filho: Cancer

Quais são os tumores cancerosos e como pode um ajuda o transplante?

Um tumor se forma quando as células crescem fora de controle.Alguns tumores crescem apenas no local onde se formam e não se espalhou para outras partes do corpo. Estes são chamados (não cancerosos) tumores "benignos". Um tumor é canceroso que pode se espalhar para outras partes do corpo e órgãos danos, que podem ser fatais.

Para uma criança com câncer, a propósito de um transplante é permitir que os médicos de usar quimioterapia intensa e possivelmente o tratamento de radiação para tentar matar as células tumorais cancerosas. A quimioterapia ea radioterapia também destroem as células sanguíneas saudáveis ​​da criança. Antes do tratamento de quimioterapia e radiação, as células-tronco são coletadas do sangue da criança ou de medula óssea. Após o tratamento, as células-tronco da criança são, em seguida, colocado de volta no corpo da criança para reconstruir as células do sangue.

Este resumo discute HSCTs em crianças com um dos seguintes tipos de câncer:

• Astrocitoma (pronuncia-ASS-truh-sie-TOE-mah) é um tipo de câncer do cérebro ou da medula espinhal.Este resumo discute HSCTs em crianças com astrocitoma que é um estágio intermediário e quer continuou a crescer durante o tratamento ou voltou após o tratamento.
• Rabdomiossarcoma (pronuncia-se RAB-doe-meu-uh-sar-KOE-mah) é um tipo de câncer dos músculos, tendões, gordura e vasos sanguíneos. Este resumo descreve HSCTs em crianças com rabdomiossarcoma que se propagou (ou "metástase") para outras partes do corpo.
• Retinoblastoma (pronuncia-RET-in-oh-blas-TOE-mah) é um tipo de câncer de olho. Este resumo descreve HSCTs em crianças com retinoblastoma que se propagou (ou "metástase") do cérebro e da medula espinhal.
• O sarcoma de Ewing (pronunciado YOU-mentos sar-KOE-mah) família de tumores é um tipo de câncer ósseo que ocorre tanto nos ossos ou outra parte do corpo. Este resumo descreve HSCTs em crianças com um destes tumores.
• Wilms ' (pronuncia-se VILMZ-ez) tumor é um tipo de câncer de rim. Este resumo discute HSCTs em crianças com tumor de Wilms, que voltou após o tratamento.
• Ependymoma (pronuncia-ep-EN-de-MOE-mah) é um tipo de câncer que afeta o cérebro ou a medula espinhal. Este resumo discute HSCTs em crianças com este tipo de câncer.

O que os pesquisadores descobriram sobre o tratamento de crianças que têm certos tipos de câncer com um transplante

Tipo de câncer raro	Número de pacientes estudados na pesquisa que teve um transplante	Um transplante com células-tronco próprias de uma criança:
* Tratamento usual é diferente para cada tipo de câncer. Converse com o médico do seu filho para ver o tratamento usual é para o câncer de seu filho.
Astrocitoma que é de uma fase intermédia e continuaram a crescer, quer durante o tratamento ou pós-tratamento voltou	10 pacientes	Pode aumentar a chance de sobreviver cinco anos, quando comparado com o habitual tratamento *, mas é necessária mais investigação para saber com certeza
Rabdomiossarcoma que se espalhou para outras partes do corpo	346 pacientes	Não aumentar a chance de sobrevivência quando comparado com o tratamento habitual *
Retinoblastoma que se espalhou para o cérebro ea medula espinhal	91 pacientes	Não pareceu aumentar a chance de sobrevivência quando comparado com o habitual tratamento *, mas é necessária mais investigação para saber com certeza
Família do sarcoma de Ewing tumores	446 pacientes
O tumor de Wilms, que voltou após o tratamento	114 pacientes
Ependymoma	215 pacientes	Pode diminuir a chance de sobrevivência quando comparado com o habitual tratamento *, mas é necessária mais investigação para saber com certeza

Nota: É importante notar que esses resultados da pesquisa são baseados apenas em pequenos estudos de crianças com esses tipos de câncer. Converse com o pediatra do seu filho sobre se estes resultados da investigação aplicar ao seu filho e se um transplante pode ajudar seu filho.

Compreender Transplantes de células estaminais hematopoiéticas

O que são células-tronco hematopoiéticas?

As células estaminais hematopoiéticas são células jovens que se desenvolvem em células sanguíneas. Existem três tipos de células sanguíneas:

• Os glóbulos vermelhos transportam oxigênio por todo o corpo.
• Os glóbulos brancos são uma parte importante do sistema imunológico, que protege o corpo contra os germes.
• As plaquetas ajudam o sangue a coagular.

As células-tronco são encontradas principalmente na medula óssea (o tecido esponjoso dentro de seus ossos).Na medula óssea, as células estaminais se multiplicam e se desenvolvem em células sanguíneas. Quando as células do sangue estão totalmente desenvolvidos, eles deixam a medula óssea e entrar em sua corrente sanguínea. Algumas células-tronco também podem ser encontrados em sua corrente sanguínea.

Nota: as células-tronco hematopoiéticas não são tomadas a partir de células estaminais de embrião (um óvulo humano que tenha sido fertilizados por esperma) e não são as mesmas que as células estaminais utilizados na clonagem.

Qual é o processo de obtenção de um transplante?

Coleta de células-tronco

As células-tronco pode vir a partir do sangue do seu filho, da medula óssea ou do sangue do cordão umbilical.

Se as células-tronco são retiradas de sangue de seu filho, o seu filho terá de ter um tipo de medicamento que aumenta o número de células-tronco no sangue. Este medicamento é geralmente dada como um tiro a cada dia por vários dias. Os efeitos colaterais do medicamento podem incluir os músculos ou ossos e dores de cabeça doendo. Uma vez que há um número suficiente de células estaminais do sangue do seu filho, o médico coloca um tubo intravenoso (IV) numa veia grande no braço do seu filho ou um tubo fino chamado de uma linha central no peito. Seu filho pode ser dada a anestesia geral por isso não é doloroso. O sangue de seu filho passa pelo tubo e em uma máquina que retira as células-tronco. O restante do sangue é então devolvido ao seu filho através do tubo.

Se as células-tronco são retiradas da medula óssea, o médico coloca uma agulha na parte de trás do osso ilíaco do seu filho para coletar as células-tronco. Seu filho vai ser dada anestesia geral, por isso não é doloroso.Depois que as células-tronco são coletadas, a criança pode ter dor por alguns dias no local onde a agulha foi preso dentro

As células-tronco também podem vir do sangue do cordão umbilical. Quando seu filho nasceu, você pode ter tido sangue do cordão umbilical coletado do cordão umbilical do seu filho e da placenta. Se o sangue do cordão umbilical do seu filho foi congelado e armazenado em um banco de sangue do cordão umbilical, o médico pode ser capaz de usar células-tronco de sangue do cordão umbilical do seu filho para o transplante.

Preparando-se para o transplante

Antes do transplante, o seu filho terá que sofrer o que é chamado de "condicionamento". Condicionamento consiste de quimioterapia, intensa e às vezes radiação. Em crianças com formas muito graves de doenças auto-imunes, o condicionamento é necessário para destruir os glóbulos brancos defeituosos da criança. Em crianças com câncer, o condicionamento é necessário para tentar destruir as células cancerosas no corpo da criança.

Tratamento de condicionamento pode fazer seu filho se sentir doente.

Efeitos secundários imediatos podem incluir:

• Náuseas e vômitos
• Diarréia
• Perda de apetite
• Feridas na boca
• Sentindo-se cansado
• A perda de cabelo
• Infecção

Alguns tipos de quimioterapia também podem afetar o coração e os pulmões.

Existem outros riscos a longo prazo da condicionado. Estes riscos são discutidas abaixo .

Obtendo o transplante

Para fazer o transplante, o médico irá colocar um tubo fino chamado de uma linha central numa veia grande no peito de seu filho ou um tubo intravenoso (IV) no braço de seu filho. As células-tronco passar pelo tubo na corrente sanguínea do seu filho. Isso pode demorar entre 1 e 5 horas e não é doloroso.

Efeitos secundários imediatos podem incluir:

• Um gosto estranho na boca
• Hálito engraçado
• Febre ou calafrios
• Pressão arterial baixa
• Falta de ar
• Aperto no peito ou dor no peito
• Urticária

Existem outros riscos a longo prazo de um transplante. Estes riscos são discutidas abaixo .

As células-tronco viajam para a medula óssea do seu filho, onde eles vão começar a se multiplicar e se transformar em células do sangue ao longo das próximas semanas.

Após o transplante

Após o transplante, o seu filho pode precisar de ficar no hospital por várias semanas. Vai levar algumas semanas para que as células-tronco para entrar na medula óssea e começar a fazer novas células sanguíneas. Durante este tempo, a criança terá apenas um pequeno número de células do sangue (glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas).

Até que as novas células do sangue de seu filho desenvolver, o seu filho pode precisar de antibióticos para prevenir a infecção. Seu filho também pode precisar de ser dada transfusões (células vermelhas do sangue e / ou plaquetas do sangue doado é dado ao seu filho) e nutrição através de um tubo IV.

Quais são os riscos de um transplante?

Um transplante vem com muitos riscos. Alguns desses riscos podem ser fatais.

Possíveis problemas logo após o transplante

• Infecção: o sistema imunológico de seu filho será muito fraco após o transplante. Ele pode demorar até um ano ou mais para que o sistema imunitário para voltar ao normal. Durante este tempo, o seu filho está em risco de contrair uma infecção grave, porque o sistema imunológico não consegue combater os germes muito bem. O médico do seu filho pode dar ao seu filho antibióticos para prevenir a infecção. A febre é muitas vezes o primeiro sinal de infecção. Chame o médico imediatamente se o seu filho tiver febre.
• Sangramento: Após o transplante, o seu filho vai ter um baixo número de plaquetas (células do sangue que ajudam a coagulação do sangue). Pode levar várias semanas para novos plaquetas a se formar. Durante este tempo, seu filho pode sangrar ou machucar-se facilmente. Se a contagem de plaquetas do seu filho fica muito baixo, o seu filho pode precisar de uma transfusão de plaquetas (plaquetas de sangue doado é dado ao seu filho através de um tubo IV).

Possíveis problemas que poderiam aparecer mais tarde

• Relapse: Em crianças com uma doença auto-imune, os sintomas da doença pode voltar. Em crianças com câncer, o câncer pode voltar.
• Infertilidade: A quimioterapia e / ou radioterapia dado a seu filho durante condicionado pode causar infertilidade (não ser capaz de ter filhos mais tarde na vida). Você pode querer falar com o médico do seu filho sobre a colheita de óvulos ou esperma bancário antes do transplante.
• Danos aos órgãos: A quimioterapia ea radiação emitida para o seu filho durante o condicionamento pode danificar os órgãos do seu filho (como os rins, fígado, pulmões, coração e ossos). Os sintomas de danos a órgãos podem não aparecer imediatamente.
  • Os órgãos que podem ser danificados dependerá do tipo específico de quimioterapia e as doses de quimioterapia e radiação, que recebeu o seu filho. O médico do seu filho irá discutir os possíveis efeitos colaterais a longo prazo para assistir em seu filho.
• Problemas de crescimento: Um transplante pode prejudicar o crescimento do seu filho.
• Câncer (um novo ou segundo tipo de câncer): Qualquer um que recebe um transplante tem um maior risco de desenvolver câncer em sua vida. O câncer pode desenvolver vários anos após o transplante. Em crianças cujo câncer foi tratado com sucesso com um transplante, um novo e diferente tipo de câncer pode se desenvolver.

Quais são os custos de um transplante?

Um transplante pode ser muito caro. Os custos para você depende de seu seguro de saúde. Contacte o seu fornecedor de seguro de saúde para descobrir se o seu plano cobre um transplante e quanto você terá que pagar.Também conversar com o médico do seu filho sobre se outros recursos estão disponíveis para ajudar com essas despesas.

Conversando com o médico do seu filho

Você pode querer perguntar ao médico do seu filho às seguintes perguntas. Muitas destas questões podem ser melhor respondida por um médico que tenha experiência com HSCTs.

• Quais são os possíveis riscos e benefícios de um transplante para o meu filho?
• Quais são as chances de que um transplante pode ajudar meu filho?
• Poderia um transplante curar meu filho ou apenas melhorar seus sintomas?
• Quais são as chances de que os sintomas do meu filho (ou câncer) vai voltar após o transplante?
• Como devemos nos preparar para o transplante?
• O que devemos esperar após o transplante?
• Quanto tempo meu filho precisa ficar no hospital?
• Que efeitos secundários graves que devemos observar, e quando devemos chamá-lo sobre eles?
• Quais os possíveis problemas graves que devemos prestar atenção para mais tarde na vida do meu filho?

Fontes

As informações contidas neste resumo vem do relatório Hematopoéticas Transplante de células-tronco na população pediátrica , em fevereiro de 2012. O relatório foi produzido pela Blue Cross e Blue Shield Association Tecnologia Centro de Avaliação Baseada em Evidências Centro de Práticas através de financiamento da Agência de Investigação de Saúde e Qualidade (AHRQ).

Informações adicionais vieram da MedlinePlus ® Web site, um serviço da National Library of Medicine e do National Institutes of Health. Este site está disponível em www.nlm.nih.gov / medlineplus .

Este resumo foi elaborado pela John M. Eisenberg Centro de decisões clínicas e Ciências da Comunicação da Baylor College of Medicine, em Houston, TX. Foi escrito Amelia Williamson Smith, MS, Robert A. Krance, MD, e Michael Fordis, MD Pais ou cuidadores de crianças que receberam a medula óssea ou transplante de células estaminais do sangue e adultos jovens que receberam uma medula óssea ou sangue de transplante de células-tronco como adolescentes revisto este resumo.