Transplante de células estaminais para a esclerose severa Melhora a sobrevivência a longo prazo
25 de junho de 2014
CHICAGO - 25 junho de 2014 - Entre os pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa precoce, o tratamento com transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH) foi associado a um aumento do risco relacionado com o tratamento de morte no primeiro ano, mas melhor sobrevida a longo prazo, comparado com infusão intravenosa de ciclofosfamida, de acordo com um estudo publicado em 25 de junho questão da JAMA .
Anteriormente, pequenos estudos têm demonstrado que a esclerose sistêmica é sensível ao tratamento com transplante autólogo, embora tenha sido claro se o transplante aumenta a sobrevida, de acordo com Jacob M. van Laar, MD, University Medical Center Utrecht, Utrecht, na Holanda, e Dominique Farge MD, Assistance Publique - Hospitais de Paris, Paris, França, e colegas.
No atual estudo de fase 3, os pesquisadores randomizados 156 pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa cedo para receber o transplante (n = 79) ou ciclofosfamida (n = 77; 12 infusões mensais).
HSCT autólogo envolvido um processo de múltiplos passos começando com a infusão de doses elevadas de ciclofosfamida e um anticorpo contra células do sistema imunológico, seguido de reinfusão de células estaminais próprias do paciente que tinha sido previamente recolhidas a partir de sangue e purificadas.
O estudo foi conduzido em 10 países em 29 centros. Os pacientes foram recrutados a partir de março de 2001 a outubro de 2009 e acompanhados até outubro de 2013.
Durante um período de acompanhamento médio de 5,8 anos, 53 eventos adversos ocorreram: 22 no grupo TCTH (19 mortes e 3 falhas irreversíveis de órgãos) e 31 no grupo controle (23 mortes e 8 falhas de órgãos irreversíveis). Os doentes tratados com transplante apresentaram eventos adversos mais (incluindo morte) no primeiro ano, mas tiveram melhor sobrevida livre de eventos de longo prazo do que aqueles tratados com ciclofosfamida.
Os pacientes do grupo HCST experimentado maior mortalidade no primeiro ano, mas tiveram melhor sobrevida global a longo prazo do que aqueles tratados com ciclofosfamida. Durante o ano 1 foram 11 mortes (13,9%, incluindo 8 óbitos relacionados ao tratamento) no grupo de transplante versus 7 (9,1%, não houve óbitos relacionados ao tratamento) no grupo de controle. Após ano 2 de follow-up, houve 12 mortes (15,2%) no grupo de transplante versus 13 (16,9%) no grupo de controle. Após 4 anos de follow-up, houve 13 mortes (16,5%) no grupo de transplante versus 20 (26,0%) no grupo de controle.
Além disso, o transplante também foi mais eficaz do que a ciclofosfamida intravenosa em medidas de avaliação da pele, capacidade funcional, qualidade de vida e função pulmonar.
"Entre os pacientes com esclerose sistêmica cutânea difusa cedo, o transplante foi associada com aumento da mortalidade relacionada com o tratamento no primeiro ano após o tratamento; no entanto, HCST conferia uma vantagem significativa a longo prazo sobrevida livre de eventos ", concluíram os autores.
Em um editorial de acompanhamento, Dinesh Khanna, MD, da Universidade de Michigan, Ann Arbor, Michigan, e seus colegas oferecem sugestões sobre quais pacientes devem receber o transplante.
"Atualmente, a consideração deve ser limitado a pacientes com (1) esclerose sistêmica cutânea difusa nos primeiros 4 a 5 anos de início com ligeira a moderada envolvimento de órgãos internos ou (2) esclerose sistêmica cutânea limitada com envolvimento de órgãos internos progressista" eles escreveram. "Esta consideração também geralmente deve ser restrito a pacientes que não conseguiram melhorar ou pioraram em agentes imunossupressores convencionais e que não são fumantes ativos."
"Por último, o custo-benefício de transplante precisa ser estabelecido, e são necessários modelos multidisciplinares de tomada de decisão de tratamento juntamente com ferramentas de decisão do paciente", concluíram. "Essas abordagens proporcionará um quadro para avaliar e entender o trade-off entre os benefícios de longo prazo e da morbidade e mortalidade de transplante em pacientes com esclerose sistêmica relacionada com o tratamento de curto prazo."
FONTE: JAMA
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