A Administração de Alimentos e Medicamentos pretende afrouxar as regras para a aprovação de novos tratamentos para a doença de Alzheimer .
Drogas em ensaio clínico se qualificar para aprovação, se as pessoas em fases muito iniciais da doença sutilmente melhoraram seu desempenho em testes de memória ou de raciocínio, mesmo antes de eles desenvolveram quaisquer deficiências óbvias. Empresas não têm de mostrar que as drogas aperfeiçoado diariamente, o funcionamento do mundo real.
Por mais de uma década, a única maneira de obter drogas de Alzheimer para o mercado estava com estudos mostrando que melhorou a capacidade dos pacientes não só de pensar e lembrar, mas também a funcionar dia-a-dia em atividades como alimentação, vestuário ou banhando-se.
A proposta, publicado online na quarta-feira o New England Journal of Medicine , poderia ajudar milhões de pessoas em risco de desenvolver a doença, acelerando o desenvolvimento e aprovação de medicamentos que possam retardar ou impedir.
A política proposta também pode ser um benefício para a indústria farmacêutica e pesquisadores. Eles muitas vezes se sentiu frustrado por regulamentos que os deixou incerto de como conseguir drogas testadas e aprovadas para comercialização para as pessoas no início do curso da doença de Alzheimer, quando os medicamentos são mais propensos a ser útil.
Vários estudos estão sendo planejados para pessoas com alto risco de desenvolver a doença de Alzheimer, e os regulamentos propostos devem levar a ensaios clínicos ainda mais, disse o Dr. P. Murali Doraiswamy, pesquisador de Alzheimer e professor de psiquiatria na Universidade Duke University School of Medicine.
"Há mais motivação agora a investir no campo", disse o Dr. Doraiswamy. Mas, acrescentou, a proposta também vem com riscos.
A FDA iria obrigar as empresas a estudar as drogas depois que eles estavam no mercado para mostrar que realmente beneficiaram pacientes. Mas esses estudos podem não ser ensaios clínicos randomizados e assim não seria tão rigoroso como os estudos que levaram à aprovação. Mesmo com estudos menos rigorosos, pode ser difícil de obter a evidência, Dr. Doraiswamy disse.
"Um monte de empresas de arrastar os pés e nunca fazer um estudo de pós-comercialização", disse ele. Mesmo se eles fazem um, pode levar anos para descobrir se um medicamento funciona. Enquanto isso, milhões de pessoas podem estar recebendo, com grandes despesas.
A agência está tentando resolver um dilema com sua nova política: Como você pode mostrar uma fábrica de medicamentos se os pacientes são tão cedo no curso da doença que eles não têm nenhuma deterioração óbvia de suas capacidades cognitivas ou funcionamento diário?
No projecto de orientações para a indústria no mês passado, a agência definiu uma maneira de resolver o problema alterando os critérios de aprovação de drogas. Aqueles em um estágio muito precoce da doença, sem sintomas evidentes, poderia ser estudada comtestes cognitivos . Aqueles com sintomas suaves podem ter um teste combinado de função e cognição.
Com o projecto de orientações, a agência está solicitando comentários do público e da indústria e pode fazer revisões, disse um porta-voz, Sandy Walsh. Mas, acrescentou, "estamos prontos para seguir em frente com o plano."
No artigo publicado na quarta-feira, a agência teve como objetivo explicar a sua perspectiva para um público mais amplo. "Nosso objetivo foi o de fornecer o máximo clareza regulamentar quanto possível", disse o Dr. Nicholas Kozauer, um líder de equipe clínica na divisão da agência de produtos de neurologia. "Gostaríamos de incentivar as empresas a começar a pensar ao longo destas linhas."
As empresas e os pesquisadores ficaram eufóricos, dizendo que os regulamentos antigos tinham mancando do campo.
"Este é realmente um grande avanço", disse o Dr. Eric Siemers, diretor médico sênior para a equipa da doença de Alzheimer na Eli Lilly & Company. "Kudos para o FDA"
Dr. Sean Bohen, vice-presidente sênior da Genentech para o desenvolvimento cedo, elogiou a política, mas disse estar preocupado sobre como desenvolver testes adequados para identificar sutis alterações cognitivas.
"Há muita incerteza", disse o Dr. Bohen. "Mas é um esforço admirável. Temos que começar de algum lugar. "
Mesmo antes de a FDA emitiu sua proposta, várias empresas e os Institutos Nacionais de Saúde vinha planejando estudos de pessoas que estão muito no início do curso da doença.
Dr. Paul Aisen S. da Universidade da Califórnia, em San Diego, e Reisa Dr. Sperling de Harvard estão conduzindo um estudo financiado pelo governo federal, que vai contar com 70 anos de idade que parecem perfeitamente normal, mas estão a acumular placas amilóides no cérebro, uma sinal de que a doença de Alzheimer pode surgir dentro de cerca de 15 anos. De 1.000 pessoas com placas, metade ficará uma droga experimental feita por Lilly eo resto vai ter um placebo. O estudo também incluirá 500 70 anos de idade, sem placas, para comparação.
Os pesquisadores vão avaliar a droga, dando assuntos diversos testes, incluindo os que envolvem listas lembrar de palavras e parágrafos e testes de uma capacidade de seguir instruções para alterar os símbolos para letras. Grandes estudos indicam que as pessoas que estão indo para obter declínio de Alzheimer mais rápido nestes testes do que aqueles que não terá a doença. Se a droga funciona, pode retardar ou impedir que o declínio.
Ainda este ano, a Lilly vai começar um novo teste de um medicamento em pessoas com sintomas leves. A droga já foi testada em um grupo misto de pacientes, alguns com sintomas leves e alguns com doença mais avançada. Ele falhou. Mas a empresa deu seus dados básicos para pesquisadores acadêmicos que descobriram que se olhava apenas para testes de memória e apenas em pacientes com doença leve, parecia para beneficiá-los.Assim, a empresa vai refazer o estudo apenas com aqueles que agora parece mais provável de ser ajudado.
Genentech está planejando um estudo de sua própria droga em pessoas que não têm sintomas, mas têm uma mutação genética que praticamente garante que vai ter Alzheimer eventualmente. A esperança é que a droga vai impedir ou atrasar a ele. Mas se não há sintomas, o Dr. Bohen perguntou, qual é a melhor maneira de olhar para sutis alterações cognitivas? A agência não vai aceitar mudanças em exames cerebrais apenas como evidência de eficácia. No entanto, pode levar anos para que os sintomas desenvolver naqueles com o gene.
"Parece que estamos assumindo um risco", disse o Dr. Bohen.
A empresa, acrescentou, vai enviar um comentário com o FDA