Grande avanço fibrose cística: feita combinação de droga melhora a função pulmonar
Data:
25 de junho de 2014
Fonte:
Rainha University, Belfast
Resumo:
Um grande avanço para mudar a vida das pessoas que sofrem de fibrose cística. O julgamento olhou para o tratamento de pacientes com duas cópias da mutação F508del que é realizada por cerca de metade de todos os pacientes com fibrose cística-. Constatou-se que uma combinação de ivacaftor com lumicaftor foi eficaz na melhora da função pulmonar entre 2,6 e 4 por cento.
Um médico da rainha Universidade tem desempenhado um papel fundamental em um grande avanço para mudar a vida das pessoas que sofrem de fibrose cística.
Rainha da Universidade Professor Stuart Elborn, uma autoridade internacional em medicina respiratória, com colegas dos Estados Unidos e da Austrália levaram estudos piloto de um novo tratamento para as pessoas com fibrose cística. A terapia de combinação, desenvolvido pela Vertex (a Boston, EUA empresa), melhora a função pulmonar e reduz as internações de pacientes com o tipo mais comum de fibrose cística.
Dois estudos de Fase 3 das drogas ivacaftor e lumacaftor, que incluiu mais de 1.100 pacientes em todo o mundo, construído em estudos anteriores de ivacaftor em pacientes com G551D e outras mutações relacionadas. Ivacaftor é a primeira droga para tratar as causas subjacentes da fibrose cística e não apenas os seus sintomas e está atualmente aprovado para pacientes com a mutação 'gene celta' realizado em cerca de quatro por cento de todos os pacientes e 10-15 por cento dos pacientes na Irlanda . Esta terapia é o exemplo mais importante de medicina de precisão, em que o tratamento baseia-se num ensaio de mutações genéticas.
Este estudo recente analisou o tratamento de pacientes com duas cópias da mutação F508del que é realizada por cerca de metade de todos os pacientes com fibrose cística-. Constatou-se que uma combinação de ivacaftor com lumicaftor foi eficaz na melhora da função pulmonar entre 2,6 e 4 por cento.
A fibrose cística é uma doença pulmonar fatal que afeta 75 mil crianças e adultos de todo o mundo, e é causada por mutações genéticas hereditárias, que variam entre os diferentes grupos de pacientes.
Professor Stuart Elborn, decano da Faculdade de Medicina, Odontologia e Ciências Biomédicas da Universidade de Queen, ea liderança europeia no estudo, disse: "Este é um avanço muito significativo para as pessoas com fibrose cística Enquanto tínhamos encontrado anteriormente um tratamento eficaz. para aqueles com o "gene celta" este novo tratamento de combinação tem o potencial de ajudar cerca de metade das pessoas com fibrose cística, aqueles que têm duas cópias da mutação F508del.
"Este é outro exemplo de como os cientistas da Rainha estão trabalhando internacionalmente para mudar vidas ao redor do mundo."
O estudo foi conduzido por uma equipe da Europa - Dr. Stuart Elborn, a rainha da Universidade de Belfast, EUA - O Dr. Bonnie Ramsey, eo Dr. Michael Boyle, e na Austrália - Dr. Claire Wainwright. Doze pacientes da Irlanda do Norte Adulto e Pediátrica Centros Fibrose Cística participaram do estudo. Os investigadores locais foram o Dr. Damian Downey eo Dr. Alistair Reid do Belfast Saúde e Assistência Social Trust.
Dois estudos de Fase 3 das drogas ivacaftor e lumacaftor, que incluiu mais de 1.100 pacientes em todo o mundo, construído em estudos anteriores de ivacaftor em pacientes com G551D e outras mutações relacionadas. Ivacaftor é a primeira droga para tratar as causas subjacentes da fibrose cística e não apenas os seus sintomas e está atualmente aprovado para pacientes com a mutação 'gene celta' realizado em cerca de quatro por cento de todos os pacientes e 10-15 por cento dos pacientes na Irlanda . Esta terapia é o exemplo mais importante de medicina de precisão, em que o tratamento baseia-se num ensaio de mutações genéticas.
Este estudo recente analisou o tratamento de pacientes com duas cópias da mutação F508del que é realizada por cerca de metade de todos os pacientes com fibrose cística-. Constatou-se que uma combinação de ivacaftor com lumicaftor foi eficaz na melhora da função pulmonar entre 2,6 e 4 por cento.
A fibrose cística é uma doença pulmonar fatal que afeta 75 mil crianças e adultos de todo o mundo, e é causada por mutações genéticas hereditárias, que variam entre os diferentes grupos de pacientes.
Professor Stuart Elborn, decano da Faculdade de Medicina, Odontologia e Ciências Biomédicas da Universidade de Queen, ea liderança europeia no estudo, disse: "Este é um avanço muito significativo para as pessoas com fibrose cística Enquanto tínhamos encontrado anteriormente um tratamento eficaz. para aqueles com o "gene celta" este novo tratamento de combinação tem o potencial de ajudar cerca de metade das pessoas com fibrose cística, aqueles que têm duas cópias da mutação F508del.
"Este é outro exemplo de como os cientistas da Rainha estão trabalhando internacionalmente para mudar vidas ao redor do mundo."
O estudo foi conduzido por uma equipe da Europa - Dr. Stuart Elborn, a rainha da Universidade de Belfast, EUA - O Dr. Bonnie Ramsey, eo Dr. Michael Boyle, e na Austrália - Dr. Claire Wainwright. Doze pacientes da Irlanda do Norte Adulto e Pediátrica Centros Fibrose Cística participaram do estudo. Os investigadores locais foram o Dr. Damian Downey eo Dr. Alistair Reid do Belfast Saúde e Assistência Social Trust.
Notícia:
A história acima é baseada em materiais fornecidos pela Universidade de Queen, em Belfast . Nota: Os materiais podem ser editadas para o conteúdo e extensão.
A história acima é baseada em materiais fornecidos pela Universidade de Queen, em Belfast . Nota: Os materiais podem ser editadas para o conteúdo e extensão.
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