Publicado: 21 de novembro de 2014
Boston - Pacientes com rápida progressão da esclerose sistêmica (ES) apresentou benefícios sustentados ao longo de 5 anos após o transplante de células-tronco hematopoéticas (TCTH), em comparação com os pacientes nontransplanted, pesquisadores relataram aqui.
"Nosso estudo confirma que o transplante induz uma melhoria boa e persistente em envolvimento cutâneo e estabilização no envolvimento de pulmão", disse o investigador principal Eleanora Zaccara, MD, do Hospital UOC Day of Rheumatology, Gaetano Instituto Ortopédico Pini, em Milão, Itália.
"Nós pensamos que o transplante poderia representar uma nova oportunidade terapêutica para pacientes que sofrem de esclerose sistêmica, mas a seleção precisa de pacientes representa uma decisão terapêutica crucial."
O estudo retrospectivo incluiu 18 pacientes com ES cutânea difusa que se submeteram a transplante no hospital de Zaccara 2003-2009.
A idade média foi de 41 anos e duração média da doença foi de 24 meses, relatou o pesquisador sênior do estudo Nicoletta Del Papa, MD, PhD , do mesmo hospital, que apresentou os resultados na reunião anual do American College of Rheumatology . Treze do grupo eram do sexo feminino.
Todos os pacientes tinham doença rapidamente progressiva, com uma Rodnan Score modificado Pele (ERM) superior a 14 e um escore de atividade clínica acima de 3, avaliado de acordo com o sistema de Grupo de Estudo Europeu Esclerodermia (ESSG).
Os pacientes foram excluídos se tivessem grave disfunção de órgãos, definida como a capacidade de difusão pulmonar (DLCO) inferior a 40% ou uma fração de ejeção cardíaca inferior a 45%.
Depois de um período de acompanhamento médio de 60 meses, houve uma mortalidade relacionada ao transplante de 5,8%: um paciente morreu de pneumonia intersticial no dia 65, e outro morreu de progressão da doença (arritmia cardíaca fatal) em 3 anos, disse Del Papa.
Entre os pacientes que sobrevivem lá foi sustentada melhoria no espessamento da pele: a partir de uma mRSS basal médio de 19,8-9,3 aos 6 meses, de 6,2 em 1 ano e 3,0 no ano 5 ( P<0,001), disse ela.
Além disso, houve uma redução na actividade da doença persistente medida por contagem ESSG, de uma média de 5,3 na linha de base, para 2,1 após 6 meses, 2,0 em 1 ano, e de 1,5 a 5 anos ( P <0,0001).
Não houve envolvimento de órgãos progressiva durante o 5-year follow-up. A média foi de 65,0% DLCO no início do estudo, 67,2% em um ano, e 58,0% no quinto ano, com o valor da capacidade vital média de 81% no início do estudo, e 82% e 89,2% em um ano e cinco, respectivamente.
Comparando-se os pacientes transplantados, com 36 pacientes do grupo controle ES pareados por idade e sexo que não receberam o transplante, o estudo mostrou que pacientes transplantados apresentaram melhor mRSS ( P <0,001), DLCO ( P = 0,0004) e pontuações ESSG ( P < 0,001) em 5 anos, bem como melhorou significativamente a sobrevida ( P = 0,0004), disse ela.
"Nossa análise mostra que a história natural da doença é bastante diferente da história dos pacientes transplantados em termos de sobrevivência e progressão da doença", observou Zaccara.
No entanto, "um possível viés de nosso estudo poderia ser o fato de que nós comparou transplantado pacientes a esta coorte histórico, onde uma minoria foram tratados de forma agressiva", acrescentou Del Papa.
Del Papa e Zaccara não relataram nenhum conflito de interesse.
Fonte primária: American College of Rheumatology
Fonte de referência: Zaccara E "A eficácia do transplante de células-tronco hematopoiéticas autólogas na esclerose sistêmica rapidamente progressiva: remissão prolongada da atividade da doença em um longo prazo de acompanhamento" ACR 2014; Abstract 879.
Fonte de referência: Zaccara E "A eficácia do transplante de células-tronco hematopoiéticas autólogas na esclerose sistêmica rapidamente progressiva: remissão prolongada da atividade da doença em um longo prazo de acompanhamento" ACR 2014; Abstract 879.
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